研究发现 JAK 抑制剂和托珠单抗对 VEXAS 综合征有效

发布时间：2023-11-08 09:37:24 栏目：生活

导读 美国风湿病学会 (ACR) 年会 ACR Convergence 2023 上的新研究发现，与其他靶向疗法相比，JAK 抑制剂 (JAKi) 和托珠单抗对 VEXAS...

美国风湿病学会 (ACR) 年会 ACR Convergence 2023 上的新研究发现，与其他靶向疗法相比，JAK 抑制剂 (JAKi) 和托珠单抗对 VEXAS 综合征的缓解率更高。



VEXAS 综合征是一种罕见且通常致命的自身免疫性疾病，由 UBA1 基因突变引起。它的特点是广泛的炎症，导致一系列影响皮肤、肺部、血管和关节的症状。该名称是疾病特征的缩写：骨髓空泡、E1酶(UBA1基因编码的酶)、X连锁(UBA1基因位于X染色体上)、自身炎症和体细胞(出生后获得，而非出生后获得)遗传)。

这种综合征于 2020 年首次被描述，通常使用大剂量皮质类固醇进行治疗，这种药物具有严重的副作用，并且几乎没有高质量的数据来支持其在治疗中的作用。加上 VEXAS 患者五年生存率较低，巴黎公共医院援助中心的内科医生 Jerome Hadjadj 博士及其同事进行了一项回顾性多中心研究，比较了靶向治疗的安全性和有效性。 VEXAS 综合征患者的治疗。

研究人员从 2020 年 11 月至 2023 年 8 月期间从法国国家 VEXAS 登记处抽取了 110 名主要为男性的患者队列。所有患者都接受了至少一种靶向治疗，其中大多数接受 JAKi 鲁索替尼或白细胞介素 (IL)-6 抑制剂托珠单抗。其他疗法包括阿那白滞素(一种 IL-1 抑制剂)和肿瘤坏因子 (TNF) 阻滞剂。近一半的患者接受了不止一种靶向治疗。治疗开始时的中位 C 反应蛋白 (CRP) 为 39 (19-57) mg/L，中位泼尼松剂量为 20 (10-35) mg/天。