风险生物标志物可以预测干细胞移植的严重副作用

发布时间：2023-05-23 09:36:38 栏目：生活

导读 医生离获得一种风险生物标记物更近了一步，该标记物可以提醒他们哪些儿科干细胞移植患者可能会出现潜在的致命副作用，称为正弦阻塞综合征

医生离获得一种风险生物标记物更近了一步，该标记物可以提醒他们哪些儿科干细胞移植患者可能会出现潜在的致命副作用，称为正弦阻塞综合征 (SOS)。



由 MUSC Hollings 癌症中心研究员 Sophie Paczesny 医学博士领导的团队本月 在JCI Insight上发表了其生物标志物研究的结果。

有一种药物，去纤维蛋白多核苷酸，被批准用于治疗 SOS。Paczesny 希望生物标志物研究的结果将鼓励去纤维蛋白多核苷酸的制造商进行多中心临床试验，测试在开始出现症状之前将其给予风险生物标志物检测呈阳性的患者是否可以防止 SOS 的发展。

“那是我的梦想。这些病人真的需要它，”她说。“我在这项研究中的大多数同事都是医生，所以他们真的希望我推动这项工作向前发展，因为他们仍然看到很多患者受此影响。”

干细胞移植可以治愈血癌和其他血液疾病，但与其他癌症治疗一样，它们也有副作用。

SOS，有时称为肝静脉闭塞病，意味着肝脏中的静脉被阻塞。这不是异基因造血细胞移植或使用供体细胞的干细胞移植后最常见的副作用：这可能是移植物抗宿主病，这是 Paczesny 研究的主要焦点。但 SOS 发生在大量患者中(在本研究中为 12.5%)，并可能导致多器官衰竭和亡。

此外，Paczesny 说，儿童比成人更难诊断，而且没有明确的风险因素表明谁可能患上这种疾病。她说，之前的研究着眼于主动给所有患者服用去纤维蛋白多核苷酸，但这些研究没有显示出明显的益处。这种药物也相当昂贵，因此将它限制在真正受益的人身上是有道理的。