新的骨癌药物在临床前试验中将存活率提高了50%

发布时间：2023-03-08 19:04:12 栏目：生活

导读 东英吉利大学的研究人员开发了一种新药，可以对抗所有主要类型的原发性骨癌。从骨骼开始的癌症，而不是扩散到骨骼的癌症，主要影响儿童。目

东英吉利大学的研究人员开发了一种新药，可以对抗所有主要类型的原发性骨癌。



从骨骼开始的癌症，而不是扩散到骨骼的癌症，主要影响儿童。

目前的治疗是艰苦的，过时的化疗鸡尾酒和截肢。

尽管如此，五年生存率仍然很低，只有42%，主要是因为骨癌扩散到肺部的速度太快。

但今天发表的一项新研究表明，一种名为CADD522的新药如何阻断与驱动植入人类骨癌的小鼠中癌症扩散相关的基因。

该研究发表在《骨肿瘤学杂志》上。

这种突破性药物无需手术或化疗即可将存活率提高50%。与化疗不同，它不会引起脱发、疲倦和疾病等毒副作用。

来自东英吉利大学诺里奇医学院的首席研究员Darrell Green博士在他最好的朋友十几岁时死于这种疾病后，受到启发研究儿童骨癌。

现在，该团队已经取得了可能是该领域超过45年来最重要的药物发现。

格林博士说：“原发性骨癌是一种始于骨骼的癌症。它是继大脑和肾脏之后第三大最常见的儿童实体癌，全球每年约有52，000例新病例。

“它可以迅速扩散到身体的其他部位，这是这种癌症最成问题的方面。一旦癌症扩散，就很难以治愈为目的进行治疗。

“在高中时，我最好的朋友本·莫利(Ben Morley)患上了原发性骨癌。他的疾病激励我自己做点什么，因为在我学习期间，我意识到这种癌症在研究和治疗进展方面几乎被抛在了后面。所以我学习并完成了大学学业，并获得了博士学位，最终从事原发性骨癌的工作。我想了解癌症扩散的潜在生物学，以便我们可以在临床水平上进行干预并开发新的治疗方法，这样患者就不必经历我的朋友Ben所经历的事情。

“最终，我们希望挽救生命并减少手术造成的残疾。现在我们已经开发出一种新药，有可能做到这一点。

该团队收集了伯明翰皇家骨科医院19名患者的骨骼和肿瘤样本。然而，这个小数字足以检测到癌症的一些明显变化。

该团队使用下一代测序来鉴定称为小RNA的遗传调节因子类型，这些调节因子在骨癌进展过程中是不同的。他们还表明，一种名为RUNX2的基因在原发性骨癌中被激活，并且该基因与驱动癌症扩散有关。

他们继续开发一种名为CADD522的新药，这是一种阻止RUNX2蛋白发挥作用的小分子，并在小鼠中进行了测试。

Green博士说：“在临床前试验中，使用新的CADD50药物单独使用无转移生存率提高了522%，无需化疗或手术。我乐观地认为，结合手术等其他治疗方法，这个生存数字将进一步增加。

“重要的是，由于正常细胞通常不需要RUNX2基因，因此该药物不会引起化疗等副作用。这一突破非常重要，因为骨癌治疗已经超过45年没有改变。

“我们开发的新药对所有主要的骨癌亚型都有效，到目前为止，我们的实验表明它对身体的其他部分没有毒性。这意味着与今天患者接受的艰苦化疗和改变生活的截肢相比，对于患有骨癌的儿童来说，这将是一种更友好的治疗方法。

“我们希望它能挽救很多生命，”他补充说。

该药物目前正在进行正式的毒理学评估，然后团队收集所有数据并接近MHRA批准开始人体临床试验。

该研究由UEA与谢菲尔德大学，纽卡斯尔大学，伯明翰皇家骨科医院以及诺福克和诺里奇大学医院合作领导。